Tıp doktoru değilim. Bir mühendis gözüyle Spinraza'nın akademik çalışmalarının daha başarılı olduğuna karar verebilmek için aynı sayıda hastada uygulanması gerektiğini düşünüyorum. 10 binden fazla hasta Spinraza'ya ulaşabilmişken (2016 yılının sonlarına doğru onaylandı), Zolgensma 600 kadar hastada denenmiş ve Avrupa'daki sonuçları henüz yayınlanmamış. (2019 yılında onaylanmasına rağmen klinik deneylerle 5 yıllık bir geçmişi var sanırım.)
İnstagramda sma_rumeysa hesabında destekle nefes alan kuzunun nasıl güzel ilerlediğini görebilirsiniz :) etkisi çok şükür ki oluyor
Pahalılık konusunda gelince evet gerçekten pahalı ama 1 kerelik bir ilaç. Spinraza'nın hayat boyu kullanılması gerektiğini düşünürsek, aslında totalde çok daha ucuza mal oluyor. Ailelerin ve bebeklerin yaşadıkları sıkıntıları saymıyorum bile çünkü bunun bir fiyatı yok... Kaldı ki sağlık bakanlığı bu ilaca çok daha ucuza erişebilir. Erken dönemde uygulamalar sayesinde de çocuklar cihazlara mahkum kalmadan normale yakın hatta normal bir yaşam sürebilirler.
Daha öncede dediğim gibi gen tedavileri çok yeni, uzun dönemdeki etkileri tartışmaya çok açık. Ama bu çocukların daha iyi bir alternatifi yok, her şekilde yaşam süreleri oldukça kısa.... Bir umut varsa ki var, insan hayatının korunması taraftarıyım.
Dilerim tüm çocuklarımız ilacına kavuşur
